前言

医药人都知道药品研制周期长、成本高、成功率低，因而怎么提高研制速度、下降研制危险、优化出产工艺就是医药企业的重大议题。近年来跟着医药专业外包职业的鼓起，CRO（Contract Research Organization，合同研讨安排）、CRA（Contract Regulatory Affairs Organization，合同注册安排）与医药研制出产企业的严密协作现已成功地将多种化学药、生物药推向了商场，那么CRO/CRA的升级版--CDMO（Contract Development Manufacture Organization，合同研制出产安排）在医药范畴，特别是细胞与基因医治范畴的使用怎么呢？本文将评述。

CDMO

便携式尿酸仪研发商告诉您：相信广大生物医药范畴的专业人士对CRO早已熟悉，但CDMO看似仍是个新鲜事物。在外包协作方式的推进下，生物医药工业外包协作方式由初级的CRO/CRA进一步扩展到了CDMO/CMO。CDMO形式将从临床前研讨、临床试验到大规划出产阶段与企业的研制、收购、出产等整个供应链系统深度对接，为企业供给立异性的工艺研制及规划化出产服务，同时以技能输出替代单纯的产能输出。

CDMO企业的安排形式

不同与其他范畴，药品的研制与出产面临的是苛刻的检查，相同，CDMO企业所触及的研制技能、环境设备、出产工艺等要素都具有严格的规范和准入门槛，不过正是这些苛刻的规范，保证了CDMO企业可以在项目办理、出产、过程优化、环保等方面接受客户及药品监督办理机构的监督与检查。因而，CDMO形式可以优化立异药开发工艺、明显下降出产成本、操控研制及出产危险，对立异药物的研制和上市具有推助作用。

CDMO在基因/细胞医治范畴的使用

在各种适应症需求的推进下，细胞与基因医治快速开展，多种CAR-T疗法、干细胞疗法、基于腺相关病毒及慢病毒的基因疗法相继问世，为复发难治性肿瘤及严峻的基因遗传缺陷类疾病供给了重要的医治选择。那么在化药和生物药范畴行之有效的CDMO形式是否在细胞与基因医治范畴相同适用呢？答案是必定的，以CELL for CURE公司为例，该公司于2013年在法国建立，是欧洲地区很早也是规划很大的CDMO公司，专心于细胞与基因医治药物的出产。早在2014年，CELL for CURE便与CELLECTIS签署了协作伙伴关系，用于出产同种异体CAR-T细胞产品，诺华公司于2018年12月正式宣告收购CELL for CURE公司。

由此可见，不仅仅是初创公司，那些重磅医药公司也纷繁布局CDMO。特别是对于CAR-T疗法及干细胞疗法，其具有不同于传统化药和生物药的许多特点：1. 以细胞为根底，细胞的质量及数量对医治起决定性作用；2. 细胞在增殖过程中，可能发生基因及核型不稳定的情况；3. 细胞在转运过程中，易受多种要素（温度、二氧化碳浓度、湿度）的影响。因而在基因/细胞医治范畴，具备老练的技能的专业CDMO公司对基因/细胞疗法的研制与出产具有重要推进作用。

CDMO在基因/细胞医治范畴的远景

从商场需求来看，跟着我国医药资本商场的强大，国内越来越多的立异型公司，特别是专心于基因/细胞疗法的立异公司不断涌现，因而国内医药商场对CDMO的需求也会越来越大。同时跟着药品上市许可人制度（MAH）的逐步推广，未来对CDMO的需求将会进一步得到开释。因而，CDMO形式方兴未已，如药明康德在2018年深度布局体外医疗研制出产服务等事务范畴，在细胞、基因医治范畴复制CDMO形式，为CAR-T，TCR，癌症免疫疗法、腺相关病毒（AAV）及慢病毒（Lenti-Virus）基因疗法供给出产渠道。